帕金森患者有救了！我国团队发布突破性成果，有望攻克帕金森治疗难题！

　　近期，帕金森病治疗领域传来震撼消息：复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过 5 年攻关，首次发现帕金森病全新治疗靶点 FAM171A2.并成功研发候选药物。这一突破如同为疾病按下 “暂停键”，为全球 1300 万患者(预计 2040 年数据)带来延缓病情的希望。

　　一、沉默的 “隐形杀手”：帕金森病正在 “侵袭” 中国

　　帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，我国患者数量占全球近半。它以 “静悄悄的方式” 剥夺患者的行动能力：手抖、僵硬、步态不稳…… 这些症状背后，是大脑中多巴胺能神经元的持续死亡。更可怕的是，患者从出现轻微症状到完全丧失自理能力，可能只需短短数年。

　　数据警示：2015 年全球帕金森病患者约 700 万，预计 2040 年将翻倍至 1300 万。中国作为老龄化大国，防控形势尤为严峻。

　　二、揭开帕金森发病机理

　　长期以来，科学家发现，帕金森病的核心 “凶手” 是一种名为 α- 突触核蛋白的蛋白质。正常情况下，它像 “齿轮” 一样维持神经元功能;但在病理状态下，它会 “叛变” 成 “死亡种子”—— 错误折叠、聚集成纤维，破坏神经元并诱导更多同类蛋白 “变坏”。

　　致命传播链：

　　种子扩散：错误折叠的 α- 突触核蛋白从一个神经元 “感染” 邻近细胞，像多米诺骨牌般蔓延。

　　区域攻击：当 “种子” 入侵中脑黑质，多巴胺能神经元死亡，引发运动障碍;若扩散至大脑皮层，则导致记忆力下降等认知问题。

　　关键发现：此前，科学家一直未能找到阻止 “种子” 传播的有效方法。直到郁金泰团队发现，神经元膜受体 FAM171A2 蛋白正是这一过程的 “导火索”。

　　三、我国发现帕金森病全新治疗靶点

　　郁金泰团队通过基因编辑、动物模型实验等技术，首次揭示 FAM171A2 与 α- 突触核蛋白的结合机制。通俗来说，FAM171A2 就像 “运输工具”，帮助 “死亡种子” 在神经元间畅通无阻地传递。抑制这一蛋白，就能切断传播链条，从源头遏制病情恶化。

　　01靶点锁定：首次确认 FAM171A2 是病理性 α- 突触核蛋白传播的关键。

　　02药物研发：基于靶点设计的候选药物，可在疾病早期干预，延缓进展。

　　03治疗体系：未来有望结合小分子药物、抗体及基因治疗，实现 “标本兼治”。

　　04国际认可：研究成果已申请国际专利，团队正加速推进临床前研发，目标 5 年内进入临床试验。

　　四、早发现、早干预：帕金森病并非 “绝症”

　　研究表明，帕金森病患者从出现临床症状到确诊，平均延误 2-3 年。而在这期间，大脑中的病理改变已持续进展。因此，前驱期识别成为关键。

　　警惕这些信号：

　　1. 运动症状：

　　静止性震颤(手指搓丸样抖动，情绪紧张时加重)

　　动作迟缓(扣纽扣、系鞋带等日常动作变慢)

　　肌肉僵硬(肢体像被石膏固定，转身困难)

　　姿势平衡障碍(走路前倾、易摔倒)

　　面具脸(面部表情减少，眨眼频率降低)

　　语音低沉(说话声音变小、单调)

　　2. 非运动症状：

　　嗅觉减退(对香水、辣椒等气味不敏感)

　　睡眠障碍(失眠、夜间频繁觉醒、RBD 行为异常)

　　抑郁焦虑(情绪低落、莫名紧张)

　　便秘(排便次数减少、粪便干结)

　　排尿困难(尿频、尿急或尿失禁)

　　认知障碍(记忆力下降、注意力不集中)

　　就医建议：若出现上述症状，建议尽早就医。尽管目前无法彻底治愈，但早期通过药物、康复训练等手段，仍可有效控制病情，显著改善患者生活质量。

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JXR 2025 3.13